IkTの201試験で最初の患者に投与

米国の22の施設で経口治療の安全性をテストするためのインヒビカーゼ研究

マルガリーダ・マイア博士 | 著 2023 年 5 月 19 日

Inhibikase Therapeutics社は、同社の経口治療薬IkT-148009を試験するために米国全土で最大120人の未治療のパーキンソン病患者を募集しているが、同社の201件の試験プログラムで最初の参加者が投与されたと発表した。

第 2 相試験 (NCT05424276) では、以前に治療を受けていない 30 ～ 75 歳のパーキンソン病患者を対象に、IkT-148009 とプラセボの安全性と忍容性を評価しています。 この研究では、治療の薬物動態、つまり体内への薬物の移動、体内への移動、および体外への移動も評価します。

この薬はゼラチンカプセルとして1日1回、50、100、200mgの用量で12週間、つまり約3か月間経口投与されます。

米国の 22 の治験施設の連絡先と場所に関する情報は、治験ページで入手できます。 すべての拠点が募集を開始しているわけではありません。 今月開始されたこの裁判は10月まで続く予定だ。

「当社の『201』試験における最初の患者への投与により、パーキンソン病および関連疾患の治療におけるIkT-148009の臨床的利点を評価する改訂第2相プログラムにおける最初のマイルストーンが完了しました。」とインヒビカーゼ社長のミルトン・H・ワーナー博士は述べています。とCEOはプレスリリースで述べた。

IkT-148009は安全性への懸念から、米国食品医薬品局（FDA）によって昨年末に臨床保留となっていた。 この問題は1日あたり200mgという最高用量の使用に起因しており、FDAはこの治療法に関する追加の安全性と薬理学的データを求めている。

この臨床的保留は、健康なボランティアにおいて重篤な副作用を引き起こすことなく、より高い用量が4日後に体内で安定したレベルに達することが判明した後、1月に部分的に解除された。

同社は、この最高用量の試験再開の許可を求めているため、新しいデータをFDAと共有した。

インヒビカーゼは、運動と協調を制御する脳の一部におけるニューロンまたは神経細胞の死滅と機能不全を特徴とする疾患であるパー​​キンソン病の原因を治療するためにその治療法を設計しました。

パーキンソン病の症状は、α-シヌクレインタンパク質の蓄積によって引き起こされ、これが有毒な凝集体または塊を形成し、最終的にはドーパミン作動性ニューロンの死滅をもたらします。 これらの神経細胞は、ドーパミンと呼ばれるシグナル伝達分子を放出することによって他のニューロンと通信します。

IkT-148009 は、脳に侵入し、ニューロンが損傷にどのように反応するかを制御する役割を果たすことが知られているタンパク質であるアベルソン チロシン キナーゼ (c-Abl) の活性をブロックするように設計された小分子です。 c-Abl をブロックすると、病気の進行が止まり、ドーパミン分泌ニューロンの喪失が逆転すると期待されています。

「私たちの研究は、パーキンソン病の発症と進行においてc-Ablが果たす重要な役割と、疾患改善への有望な新しいアプローチとしてのIkT-148009の可能性を検証しました」とWerner博士は述べた。

201年の研究では、運動症状と非運動症状の測定、皮膚と脳脊髄液（脳と脊髄を取り囲む液体）中のリン酸化α-シヌクレインのレベルなどの予備的な有効性も調査する予定だ。 最近の研究では、この種の分析によりパーキンソン病を高精度で検出できることが示されました。